揭开囊性纤维化（CF）的神秘面纱，罕见病的困境与曙光

囊性纤维化（CF）作为一种罕见的遗传性疾病，患者常面临反复肺部感染、消化功能受损等痛苦，且治疗药物稀缺、费用高昂，家庭与社会背负沉重负担，基因治疗、精准靶向药物等前沿研究正为患者带来曙光，部分药物已能显著改善症状，罕见病保障政策的完善、公益组织的帮扶，也在逐步打破诊疗壁垒，揭开CF的面纱，既要正视罕见病诊疗、保障的多重挑战，也能看到医学进步与社会关怀带来的希...